U1360 - Oncogenèse, résistances et cibles thérapeutiques des cancers pédiatriques

Thématiques, objectifs et enjeux

L'unité développe une approche intégrée dédiée aux cancers pédiatriques agressifs, notamment les leucémies aiguës myéloïdes (LAM), les gliomes diffus de la ligne médiane (DMG/DIPG) et les ostéosarcomes métastatiques. L'objectif est d'identifier les mécanismes moléculaires, cellulaires et développementaux à l'origine de ces cancers et leur résistance afin de concevoir des stratégies thérapeutiques plus efficaces et moins toxiques. Nos recherches s'appuient sur de larges cohortes cliniques et des technologies de pointe : analyses multi-omiques et single-cell, criblages fonctionnels CRISPR-Cas9, modèles syngéniques ou dérivés de patients (PDX), cellules souches pluripotentes induites (iPSC) et organoïdes. L'unité a créé un environnement multidisciplinaire unique associant chercheurs, médecins, pharmaciens en lien étroit avec les programmes nationaux et internationaux de référence en cancérologie pédiatrique.

Résultats, perspectives et impacts scientifiques, cliniques et sociétaux

Les travaux de l'unité visent à réaliser des découvertes fondamentales en cancérologie pédiatrique et accélérer leur transfert vers le patient grâce à une forte intégration avec les essais cliniques. L'analyse longitudinale des échantillons tumoraux et de l'ADN tumoral circulant permettra d'identifier de nouveaux biomarqueurs diagnostiques ou théranostiques, des mécanismes de résistance aux traitements afin de proposer des approches et combinaisons thérapeutiques innovantes. L'unité contribue déjà à plusieurs réseaux de recherche (ex : PEDIAC, Paris Kids Cancer, ITCC), inclut des médecins porteurs d'essais cliniques internationaux (ex : AcSé-ESMART, BIOMEDE, FOSTER, SACHA), et collabore avec des associations de patients, des start-ups et des industriels pour favoriser l'innovation biomédicale. À terme, ces recherches visent à améliorer la survie des enfants et adolescents atteints de cancers agressifs et réduire les séquelles à long terme des traitements.