La recherche en pédiatrie

Les cancers de l’enfant et de l’adolescent sont des maladies rares qui présentent souvent des caractéristiques biologiques différentes de celles observées chez l’adulte. Si les progrès thérapeutiques réalisés au cours des dernières décennies permettent aujourd’hui de guérir près de 80 % des jeunes patients, environ un enfant sur cinq ne peut toujours pas être guéri. 

Certaines tumeurs demeurent particulièrement agressives ou sont associées à un pronostic défavorable en situation de rechute. Dans ce contexte, la recherche académique joue un rôle essentiel pour mieux comprendre ces maladies, identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et développer des traitements plus efficaces et moins toxiques.

À travers des programmes de recherche, des essais cliniques innovants et l’initiative Paris Kids Cancer, Gustave Roussy contribue à faire progresser les connaissances et à ouvrir de nouvelles perspectives pour les enfants et adolescents atteints de cancer.
 

Aux côtés de l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP), de l’Institut Curie, de quatre universités, de plusieurs organismes de recherche et de centres partenaires, ainsi que de trois associations de parents, Gustave Roussy co-dirige le Paris Kids Cancer, un centre intégré de recherche. 

Grâce à son approche collaborative, ce programme d’excellence vise à trouver et à développer de nouvelles solutions pour lutter contre les cancers pédiatriques.

Le Paris Kids Cancer regroupe 15 partenaires : 

• Gustave Roussy

• Institut Curie

• AP-HP

• Imagine for Margo – Children without cancer

• Hubert Gouin – Enfance et cancer

• Association Laurette Fugain

• Centre de recherche des Cordeliers

• Institut Imagine

• Commissariat à l’énergie atomique (CEA)

• Inserm

• CNRS

• Université Paris Cité

• Université Paris-Saclay

• Université Paris Sciences et Lettres (PSL)

• Sorbonne Université

Gustave Roussy, mène actuellement un essai clinique dont la Dr Birgit Georger, pédiatre oncologue, est médecin investigateur : MAPPYACT2 ou « MoleculAr Profiling for Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification 2 ». Ce programme de médecine de précision repose sur une caractérisation moléculaire approfondie des tumeurs afin d'identifier, pour chaque patient, les options thérapeutiques innovantes les plus pertinentes.

MAPPYACTS cherche à mieux comprendre le cancer de chaque patient en analysant ses gènes, afin de lui proposer le traitement plus adapté.

Mené en plusieurs étapes depuis 2014, l’essai clinique BIOMEDE est dédié aux gliomes infiltrants du tronc cérébral (GITC). Très agressives, ces tumeurs inopérables touchent chaque année une centaine d’enfants et d’adultes.

Promu et coordonné par Gustave Roussy, BIOMEDE constitue le plus important essai clinique jamais mené dans les gliomes infiltrants du tronc cérébral. Il vise à analyser l’ADN des tumeurs à partir de la biopsie effectuée au moment du diagnostic, afin d’identifier notamment la présence d’anomalies et d’adapter le traitement en fonction des résultats. 

BIOMEDE 2 : un essai encourageant 

En 2022, Gustave Roussy a lancé l’étude clinique BIOMEDE 2, qui s’inscrit dans le prolongement de BIOMEDE 1. L’objectif de cette étude est de comparer un médicament prometteur, l’ONC201, à l’évérolimus, une thérapie ciblée considérée comme le standard actuel. 

BIOMEDE IA : l’IA comme outil d’analyse

Le séquençage complet des tumeurs et le suivi médical d’imagerie des patients inclus dans l’essai BIOMEDE fournissent un très grand nombre de données, dont l’analyse va permettre de mieux comprendre le gliome infiltrant du tronc cérébral et ses variabilités. Grâce à l’intelligence artificielle (IA), l’étude BIOMEDE IA identifie et met en correspondance certains facteurs, encore non déterminés par l’analyse humaine supervisée.

Gustave Roussy mène également plusieurs programmes médico-scientifiques pour élaborer de nouvelles approches dans la lutte contre les cancers pédiatriques. 

Le projet FOSTER-CabOS est un essai clinique européen de phase III consacré à l'ostéosarcome, le cancer osseux malin le plus fréquent chez l'enfant, l'adolescent et le jeune adulte. Coordonné par la Dr Nathalie Gaspar, pédiatre oncologue à Gustave Roussy, il vise à évaluer le cabozantinib, une thérapie ciblée déjà utilisée dans d'autres cancers. L'objectif est de déterminer si ce traitement permet d'améliorer les résultats des patients atteints d'un ostéosarcome à haut risque et de réduire le risque de rechute.